Sanidad inicia en Canarias la administración de terapia génica para la hemofilia B
El primer paciente, un varón de 42 años, ha recibido la infusión que podría eliminar la necesidad de tratamientos sustitutivos durante años
Archivo - Imagen de archivo de una vacuna. / Alejandro Martínez Vélez - Europa Press - Archivo
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La Consejería de Sanidad del Gobierno de Canarias ha comenzado a administrar terapia génica para la hemofilia B en el Servicio Canario de la Salud. El primer paciente tratado es un varón de 42 años que recibe atención en el Hospital Universitario Nuestra Señora de Candelaria, en Tenerife.
Este nuevo tratamiento, aplicado mediante una única infusión, podría eliminar durante años la necesidad de tratamiento sustitutivo, lo que supone una mejora importante en la calidad de vida de los pacientes.
Una terapia para producir factor IX de forma autónoma
La hemofilia B grave y moderadamente grave es un trastorno hemorrágico hereditario que se produce por la falta del factor IX, una proteína clave para que la sangre coagule correctamente ante una herida.
La terapia génica consiste en introducir en el organismo una copia sana y funcional del gen que codifica el factor IX, con el objetivo de que el propio cuerpo pueda producir esta proteína de manera autónoma. Para ello se emplea un vector viral, es decir, un tipo de virus modificado para transportar material genético a las células.
Más autonomía para los pacientes
El tratamiento se administra una sola vez y puede permitir a los pacientes ganar más libertad en su vida diaria, al no tener que transportar viales, jeringuillas o agujas ni continuar con inyecciones periódicas del factor de coagulación.
Además, esta terapia busca estabilizar los niveles de factor IX en sangre, reducir el riesgo de hemorragias espontáneas peligrosas y mantener el efecto durante años. También puede contribuir a mejorar la salud mental de los pacientes, al disminuir el miedo constante a sufrir un sangrado accidental.
Una alternativa a los tratamientos convencionales
El tratamiento con etranacogén dezaparvovec se plantea como una opción alternativa a los regímenes de profilaxis convencionales con factor IX por vía intravenosa en pacientes adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave.
Está indicado para pacientes sin antecedentes de anticuerpos inhibidores del factor IX y sin títulos altos de anticuerpos frente al vector AAV5. Frente a las terapias sustitutivas tradicionales, puede aportar ventajas como la reducción de las administraciones periódicas, la disminución de la frecuencia de los sangrados y una mejora en la calidad de vida.
Incluido en la prestación farmacéutica del SNS
Hemgenix cuenta con autorización centralizada para toda la Unión Europea, concedida por la Comisión Europea tras la opinión favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos.
El tratamiento está ya incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud para su financiación en adultos con hemofilia B grave y moderadamente grave que no presenten antecedentes de inhibidores del factor IX.
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