Raúl de Lucas, jefe de sección de Dermatología Pediátrica en el Hospital La Paz: "Por fin tenemos fármacos pensados para niños, con dosis adaptadas"

¿Cuáles son los mayores avances que se han registrado en su especialidad en los últimos años?

Destacaría dos grandes avances. Por un lado, todos los progresos genéticos y la caracterización de muchas patologías desde ese punto de vista. Por otro, los nuevos tratamientos biológicos y las terapias avanzadas, que permitirán abordar enfermedades que hasta ahora carecían de tratamiento, porque eran patologías huérfanas. Además, en dermatología pediátrica es fundamental poner en valor los cuidados y el acompañamiento al paciente. El hecho de poder combinar estrategias como las terapias avanzadas y los tratamientos biológicos con un buen diagnóstico es, precisamente, lo que está revolucionando actualmente esta especialidad.

Recientemente, en España se ha tratado la piel de mariposa con terapia génica. Como también coordinador del CSUR de Epidermólisis Ampollosas, ¿puede explicar las ventajas que ofrece este tratamiento?

De momento, no lo sabemos, porque solo se ha aplicado en tres pacientes. Uno de ellos lleva solo tres dosis y los otros acaban de empezar. Por tanto, es pronto para sacar conclusiones. Ahora bien, es cierto que es un tratamiento ilusionante porque lo que hace es llevar el gen del colágeno VII a la piel de una manera tópica, que es el que se encuentra deficitario en la epidermólisis distrófica. Sin embargo, hay que tener claro que no es un tratamiento para curar la enfermedad. Además, existe un problema de equidad, ya que no se encuentra disponible en todas las comunidades autónomas.

¿Cuáles son las líneas de investigación más avanzadas que ya pueden aplicarse a enfermedades dermatológicas?

Además de Vyjuvek, la única terapia génica disponible actualmente para enfermedades dermatológicas, se están explorando otras alternativas terapéuticas. Entre ellas destacan las células madre mesenquimales, que se administran por vía intravenosa en determinadas patologías, incluida la piel de mariposa. También se están estudiando nuevas aplicaciones de tratamientos ya existentes. Es el caso de la gentamicina, un antibiótico con más de 50 años de uso, que ahora se emplea para revertir determinadas mutaciones en enfermedades dermatológicas y de otro tipo. Otro ejemplo es el Losartán, un antihipertensivo que se está utilizando por su posible efecto antifibrótico en patologías como la piel de mariposa. Asimismo, hay varios ensayos clínicos en marcha. Uno de los más relevantes evalúa un fármaco tópico para tratar la epidermólisis ampollosa simple generalizada. Se trata de una noticia esperanzadora, ya que refleja el impulso que está recibiendo la investigación en este ámbito.

"Se están estudiando nuevas aplicaciones de tratamientos ya existentes, como la gentamicina"

¿Y las terapias recombinantes? ¿Qué son y qué beneficios ofrecen?

Las terapias recombinantes, de momento, no están a nuestra disposición. Son proteínas que se fabrican para sustituir a las deficitarias. En lugar de corregir el gen, lo que se hace es administrar directamente la proteína.

¿Hasta qué punto la medicina personalizada está transformando la forma de abordar las enfermedades dermatológicas complejas?

Las enfermedades dermatológicas complejas deben evaluarse de una forma individual. A lo largo de los años, en medicina, hemos intentado describir lo que tienen en común muchas patologías para intentar tratar con el mismo fármaco a los pacientes que presentan cuadros similares. Sin embargo, la realidad es que no son iguales. Sin ir más lejos, un paciente con dermatitis atópica no es igual a otro que presenta la misma enfermedad. Por esta razón, es muy importante entender bien las patologías. Para ello, tenemos pruebas genéticas y metabólicas. También es esencial comprender los mecanismos de los fármacos. La medicina personalizada nunca puede aplicarse si no hay un profundo conocimiento de la enfermedad y de la situación del paciente en ese momento.

¿Cuáles son las enfermedades dermatológicas más frecuentes en los pacientes pediátricos?

La más predominante es la dermatitis atópica, una afección que padece el 20% de los niños en nuestro medio. También el acné en la infancia y la adolescencia, el hemangioma infantil, las anomalías vasculares y la patología melanocítica benigna, sobre todo el nevus melanocítico congénito. Al listado se suman las enfermedades genéticas leves, como los mosaicismos pigmentarios, que son esas manchas de nacimiento que casi nunca tienen un significado clínico importante, pero, si distinguimos algunas de ellas, son capaces de enseñarnos que estos pacientes deben ser seguidos desde el punto de vista multidisciplinar con otros especialistas. Por otro lado, la alopecia areata también es muy prevalente en niños, así como el vitíligo o la psoriasis.

¿Difieren los tratamientos de los que requiere la población adulta?

La población pediátrica tiene sus propias peculiaridades, tanto desde el punto de vista metabólico como del manejo de los fármacos. Por eso son tan importantes la investigación y los ensayos clínicos en este grupo poblacional. De hecho, lo que ha revolucionado la dermatología pediátrica, y la pediatría en general, es que por fin tenemos fármacos pensados para niños, con dosis adaptadas, y ensayos clínicos realizados por profesionales especializados en el tratamiento. Creo que adquirir experiencia, y sobre todo evidencia, es lo que marca la diferencia entre la buena medicina y una medicina de batalla.

"Adquirir evidencia es lo que marca la diferencia entre la buena medicina y una medicina de batalla"

¿Cuáles son los mayores retos a los que se enfrenta la dermatología pediátrica?

Uno de los grandes retos es, sin duda, la sostenibilidad del sistema. Tenemos fármacos, posiblemente muy eficaces, para tratar enfermedades minoritarias, pero su coste es escandaloso. Los médicos que trabajamos en el sistema público de salud deberíamos tener la libertad de utilizar los mejores tratamientos, pero nos vemos limitados por los precios inmorales. De hecho, la terapia génica tiene un coste de 800.000 euros por paciente al año. Otro de los grandes desafíos es seguir avanzando en el manejo de las enfermedades raras, pues los pacientes que las padecen sufren mucho y tienen un retraso significativo en el diagnóstico.

¿Cree que dentro de unos años se podrán curar enfermedades que a día de hoy se consideran crónicas o incurables?

Hace no tantos años el cáncer era una sentencia de muerte prácticamente segura, pero a día de hoy, no. Creo que muchas de las enfermedades que vemos ahora mismo, y sobre todo en pediatría, con un buen diagnóstico prenatal y preconcepcional, podrían curarse. Ya las proteínas recombinantes infundidas en los primeros días de vida están curando displasias ectodérmicas en algunos pacientes. Esto existe, pero necesitamos más investigación y algo de tiempo.

¿Qué otros temas considera de interés en el marco de este congreso?

Creo que los congresos en general, y el de dermatología en particular, representan una oportunidad para que los especialistas nos reunamos y compartamos conocimientos. Lo que más me gusta de este encuentro es que todos intentamos dar lo mejor de nosotros mismos y que hacemos una puesta al día de las principales patologías, lo que redunda en una mejor atención para los pacientes. El Congreso Nacional de Dermatología debería considerarse de interés público, porque los médicos aprendemos mucho, compartimos experiencias y exponemos distintos casos clínicos.

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