Son la forma de acceder a los fármacos del futuro, suponen una inversión para los hospitales y una formación de vanguardia para los médicos, pero ¿qué son y cómo funcionan los ensayos clínicos?
- Redacción
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Un ensayo clínico es una serie de proyectos experimentales de un medicamento cuya misión es la de valorar su eficacia y seguridad cuando se aplican en humanos. Se realiza únicamente cuando hay razones para creer que el tratamiento beneficia al paciente y los tratamientos que se evalúan resultan ser verdaderamente beneficiosos cuando son aprobados. Los investigadores realizan estudios sobre nuevos tratamientos, estas nuevas sustancias, para conocer su utilidad y verificar si son más eficaces que otros tratamientos ya disponibles, o si sus beneficios exceden las desventajas de los efectos secundarios y en cuáles pacientes es más útil el nuevo tratamiento.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios aprobó en 2021 la puesta en marcha de cerca de mil ensayos, una cifra similar al récord histórico de 2020 y ya con un impacto atenuado de la actividad extraordinaria exigida para hacer frente a la pandemia por el coronavirus, donde nuestro país fue el primer país europeo en ensayos clínicos contra el coronavirus y el cuarto en el mundo. En concreto, de los 997 ensayos clínicos iniciados el año pasado, cuatro de cada diez están dirigidos a algún tipo de cáncer, y un 5,6%, a Covid-19.
Pero ¿cómo se realizan en España y cómo nos afectan? En estos últimos años, nuestro país se ha posicionado entre los países europeos con mejores condiciones para el desarrollo de ensayos clínicos. Esto ha venido impulsado, entre otros factores, por el nivel científico de los profesionales sanitarios, la excelencia de los hospitales, el apoyo de la Administración sanitaria y la agencia reguladora, la creciente implicación de los pacientes y la fuerte apuesta de la industria farmacéutica en España. De hecho, cerca de un 80% de los estudios son promovidos por compañías farmacéuticas, y para muchas de ellas España es el segundo país elegido para desarrollarlos, sólo por detrás de Estados Unidos.
Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria y copresidente de la Plataforma Tecnológica de Medicamentos Innovadores explica la posición de nuestro país: “La solidez del sistema sanitario en España, la alta cualificación de los profesionales sanitarios, la creciente implicación de los pacientes y la fuerte apuesta de las compañías farmacéuticas junto al compromiso de la Administración sanitaria son las claves de esta posición de referencia. En definitiva, es un ejemplo perfecto de trabajo de colaboración entre la iniciativa pública y la privada, lo que ha conseguido situar a España como un país idóneo para realizar investigación clínica”.
¿En qué se traduce este círculo virtuoso?
En primer lugar, los pacientes son los grandes beneficiados de la realización de ensayos, porque gracias a ellos pueden tener acceso temprano a los tratamientos más innovadores, aún no autorizados, lo que en determinadas patologías graves y cuando otros tratamientos han fracasado puede significar la propia supervivencia. Son pacientes españoles que están tratándose con los que serán los medicamentos del futuro”, afirma Javier Urzay. “Y este acceso temprano de los pacientes a los nuevos tratamientos -añade- es aún más importante en los casos de patologías graves que no han respondido a las terapias ya aprobadas, puesto que puede ser la última oportunidad de cura o control de la enfermedad”.
Además de para los pacientes, la realización de estos estudios en hospitales españoles tiene consecuencias muy positivas para el resto de agentes implicados: para el sistema sanitario, porque los ensayos atraen inversiones económicas por parte de la industria y ahorros para los centros; para los profesionales, porque suman reputación y experiencia al complementar su labor asistencial con la investigadora, y para la industria farmacéutica, porque puede contar con profesionales sanitarios e instalaciones clínicas adecuadas para impulsar su actividad investigadora y de desarrollo de medicamentos. Es más, los ensayos clínicos están considerados como la primera fuente de ingresos privados para los hospitales españoles. Según un estudio del Hospital Universitario de A Coruña, los ensayos clínicos ahorran hasta 141.000 euros por paciente al Sistema de Salud.
Más de 700 millones al año
De hecho, la industria farmacéutica asentada en España dedica a los ensayos clínicos el 60% de su inversión anual en I+D, lo que en 2020 supuso algo más de 700 millones de euros, una cifra que ha ido aumentado a un a un ritmo medio anual acumulativo del 4,8% en la última década. Además, las mejoras realizadas en las dinámicas para la realización de ensayos clínicos, como la digitalización de procesos, han permitido reducir de manera significativa tanto los tiempos de puesta en marcha como los plazos de firma de contratos entre compañías y centros hospitalarios, pasando de 175 a 154 días y de 104 a 92 días, respectivamente, con respecto a 2019. La reducción de estos plazos solo tiene un fin: un acceso más temprano de los pacientes a terapias prometedoras, que es el fin último de cualquier ensayo clínico.
Las fases del desarrollo de un medicamento
El ensayo clínico con un nuevo medicamento es el momento en el que por primera vez en la etapa de desarrollo de un nuevo tratamiento participan personas, Normalmente es el médico el que invita a un paciente a participar en el estudio. Los ensayos clínicos son, en términos generales, estudios de investigación con voluntarios sanos o pacientes que prueban la seguridad y eficacia de un nuevo medicamento.
Esta fase final de la carrera de fondo que supone la I+D de fármacos consta de cuatro etapas:
- Fase I sirve para probar la seguridad del medicamento en un pequeño grupo de voluntarios, tanto sanos como pacientes.
- Fase II evalúa la eficacia del compuesto contra una enfermedad concreta.
- Fase III emplea a un número mayor de sujetos para confirmar los resultados de las dos primeras fases.
- Fase IV analiza el comportamiento del nuevo medicamento ya en el mercado.
En total, la investigación de un fármaco y su llegada un día al paciente es un proceso largo, complejo y costoso, porque se precisan entre 10 y 13 años para su desarrollo y una inversión media de unos 2.500 millones de euros que sufragan las compañías farmacéuticas.