La Consejería de Sanidad del Gobierno de Canarias se ha comprometido a financiar el medicamento Orkambi para los pacientes diagnosticados de fibrosis quística con la mutación delta F508 del gen CFTR que así lo precisen , según indicación clínica y fase de la enfermedad para la que está recomendado. Este fármaco está disponible en presentaciones de 200mg/125mg, y de 100mg/125mg, y cuenta con la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Sin embargo, no se encuentra comercializado en España ya que, hasta el momento, el Ministerio ha rechazado su financiación y fijación de precio, al ser un fármaco de alto coste.

Siguiendo esta línea, la Consejería ha tomado esta decisión, que implica la financiación unilateral por parte de la Comunidad Autónoma de este medicamento que no está incluido en la cartera pública, puesto que el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social no se pronuncia con respecto a la aprobación de la financiación y, por ende, a la comercialización en España.

La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria, crónica, y progresiva, que puede presentar manifestaciones clínicas diversas. Asimismo, su prevalencia es variable y es considerada una enfermedad rara o minoritaria. Su manifestación más severa es, precisamente, la que presenta la mutación F508 del gen CFTR, heredada tanto del padre como de la madre, y estando presente en ambas copias de este gen.

Orkambi, del laboratorio Vertex, es hasta ahora el único medicamento aprobado por la Unión Europea destinado a tratar esta mutación. Sin bien es cierto que no contempla un efecto curativo, es capaz de frenar el avance de la patología.

Asimismo, es fundamental en el seguimiento de esta enfermedad las pruebas de imagen, microbiología, función pulmonar, gasometría, y cobertura antibiótica de infecciones respiratorias, soporte nutricional y digestivo, rehabilitación respiratoria, tratamiento de soporte de aclaramiento mucociliar, tratamiento de soporte domiciliario con oxigenoterapia, ventilación no invasiva. Todo ello presente en las diferentes unidades de Pediatría de los hospitales de referencia.

Sin embargo, al igual que en el resto de dolencias, los especialistas consideran que lo fundamental es el diagnóstico precoz. Por esta razón , en Canarias, desde 2009 se lleva a cabo el cribado de la fibrosis quística dentro del Programa de Detección Precoz de Metabolopatías Congénitas en el Recién Nacido.

La atención, liderada desde Pediatría, persigue la evaluación integral del niño, con valoración por aquellas especialidades que sean precisas, según las necesidades del paciente, como son las de neumología, nefrología, digestivo y endocrinología.

La Consejería de Sanidad confiaba en que la comercialización de este fármaco quedara desbloqueada en la comisión de Farmacia que celebró el Ministerio el pasado viernes, después de que la ministra emplazara el 11 de noviembre al consejero de Sanidad del Ejecutivo canario, José Manuel Baltar, y al director del Servicio Canario de la Salud (SCS), Conrado Domínguez, a esta cita centrada en abordar el tratamiento con Orkambi.