Con solo 15 días, Gael dejó de moverse con normalidad. El pediatra les dijo a sus padres, Adèle Frohard y Rodrigo Gómez, que fueran a urgencias. Lo ingresaron y acabaron diagnosticándole Atrofia Muscular Espinal (AME). "Nos descolocó. Fue un drama", recuerda Rodrigo. Los niños con AME tienen dificultad para moverse, tragar o respirar. Una mutación genética destroza sus neuronas motoras. Sin tratamiento, los pacientes graves morirían rápidamente. No hay ninguna cura, pero sí terapias que mejoran los síntomas.
Para Gael y su familia, empezaba una carrera de fondo. "No se puede valer por sí mismo. Necesita fisioterapia cada día. Un resfriado puede afectarle mucho", explica Gómez. Cada cuatro meses, Gael recibe en su espina dorsal una inyección de Spinraza, hasta hace poco el fármaco más avanzado conocido contra la AME. La Consejería de Sanidad del Gobierno de Canarias, durante la etapa de José Manuel Baltar al frente, fue pionera en suministrar el medicamento Spinraza a pacientes de AME.
En 2019, se encendió una luz para Gael. La esclavitud de las inyecciones periódicas se podía acabar gracias a un nuevo fármaco llamado Zolgensma, que se suministra con una inyección única. En el 2019, la Food and Drug Administration (FDA) aprobó su uso en EEUU. Pero había un escollo: la dosis cuesta 2,1 millones de dólares. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) le dio luz verde en Europa en junio, aunque aún no se ha fijado su precio en España.
Zolgensma es la inyección más cara del mundo. Participa, con otros fármacos innovadores con potencial para salvar vidas, en una espiral que se encarama hacia precios desorbitados.
En el 2015, una terapia avanzada contra la hepatitis C puso a los pacientes en pie de guerra. Llegó al mercado con un precio de 84.000 dólares. Muchos estados se resistieron a pagar o limitaron su uso, entre protestas de afectados. Sin embargo, la carrera de los precios es tan desbocada que pronto Zolgensma podría perder la delantera. Una inyección de Valrox, fármaco contra la hemofilia A en fase de aprobación, podría alcanzar los tres millones de dólares.
Las farmacéuticas solían explicar el precio de los medicamentos por las altas inversiones que requiere su desarrollo. Hoy, sin embargo, el argumento ha cambiado: estas terapias, se dice, salvan vidas. ¿Y acaso una vida humana no vale unos cuantos centenares de miles de euros? La nueva máxima, pues, lanza sombras sobre la cura de covid. Cuando se encuentre, salvará a muchas personas, por lo que ¿será asequible para todo el mundo?
De hecho, en abril, una treintena de organizaciones por el derecho a la salud emplazaron al Gobierno a "garantizar los precios justos" de los futuros tratamientos. ¿De qué depende el precio de los fármacos? ¿Cómo se fija y qué prioriza? Prensa Ibérica & Zeta ha investigado la escalada de precios de los medicamentos innovadores, con el apoyo de la beca de periodismo de investigación Peter-Hans-Hofschneider.
Lotería farmacéutica
"Cuando supimos de Zolgensma enseguida pensamos en cómo acceder: reunir el dinero, ir a EEUU...", recuerda Gómez. "El comunicado de prensa sobre Zolgensma ponía 'posible cura', pero nadie lee el 'posible". Novartis, la farmacéutica que lo produce, anunció en febrero que repartiría 100 dosis gratuitas a enfermos elegidos al azar en todo el mundo. La familia de Gael estuvo a punto de acceder a "esta lotería", pero al final no lo hicieron. "Fue una gran herramienta de márketing", constata el padre.
Otras familias se lanzaron al crowdfunding. En 2019, los padres de Pia, una niña belga con AME, lanzaron una campaña de donaciones. "Teníamos sentido de culpa: no sabíamos que éramos portadores. Rogamos a Novartis que negociara, pero apenas hubo respuesta", relata la madre, Ellen De Meyers.
Famosos belgas apoyaron la campaña. Los padres lograron la suma en 48 horas. Un mes después de la inyección, Pia empezó a "hacer la croqueta" y ya no necesita tubos para comer o respirar. De momento, su historia es casi única. Hay campañas similares en internet, pero la mayoría no ha alcanzado la cifra necesaria.
¿Vale entonces Zolgensma realmente lo que cuesta? Es imposible responder a esta pregunta, porque los costes de desarrollo están amparados por el secreto industrial. Pero la historia del fármaco brinda algunas pistas.
Todo empezó en los años 80, en un hospital de París. La joven residente Judith Melki vio a un pequeño con AME que apenas podía moverse, igual que Gael, Pia y muchos otros al inicio de la enfermedad. "Entonces, a esos niños solo les podíamos ofrecer un poco de fisioterapia", recuerda Melki, quien se puso a investigar la enfermedad. Finalmente, localizó un gen (el SMN-1) que no funciona en quienes la padecen y que deja de producir una proteína esencial para las neuronas.
Ninguna farmacéutica estaba interesada en esa enfermedad rara. Melki trabajó con fondos públicos de su hospital (el Kremlin-Bicêtre de París) y con las donaciones de AFM Téléthon, una maratón benéfica. En 2007, AFM Téléthon patentó una terapia. Un virus inofensivo, cargado con una copia funcional del gen, se inyecta al paciente para arreglar el ADN defectuoso. La organización invirtió 10 millones en investigar, según su director, Serge Braun, quien no se explica cómo esa suma encaja con un precio final que la compensaría vendiendo un puñado de dosis.
Los ensayos clínicos del tratamiento corrieron a cargo de Avexis, una start-up de Chigaco. En el 2018, AFM Téléthon les dio una licencia para explotar su patente a cambio de 11 millones de dólares más royalties. En el acuerdo, la organización exigía que el precio final del fármaco garantizara que los pacientes franceses pudieran acceder a él, pero la cláusula no era legalmente vinculante.
A los pocos días, Novartis compró Avexis por 8.700 millones de dólares. Así nació Zolgensma. Cuando la empresa planteó lo que pretendía cobrar "se les dijo que estaban yendo demasiado lejos", afirma Braun. El director de AFM Téléthon reconoce que las farmacéuticas merecen un lucro para compensar los riesgos que corren. "Sin embargo, en el caso de Zolgensma, ese riesgo era gestionable", dice. De hecho, Novartis compró Avexis cuando los ensayos clínicos estaban casi acabados.
Negocio con dinero público
"Es un precio ridículo. La investigación fue pagada con dinero público y ahora piden esa suma para salvar a nuestros niños", protesta Ellen De Meyer. "Se me caería el alma al suelo pensando que un empleado de limpieza, por ejemplo, estuviera pagando impuestos para sufragarme un fármaco que vale dos millones", dice Gómez.
Zolgensma no es una anécdota. A menudo, las farmacéuticas no realizan las investigaciones, sino que compran start-ups prometedoras. Por ejemplo, en el 2018 el grupo Novartis invirtió 8.500 millones de euros en investigación y 13.700 en comprar otras empresas. A veces, las farmacéuticas ni hacen los ensayos: los externalizan a organizaciones de investigación "a demanda" ( Contract Research Organizations). Y a la vez, gozan de inversión pública: aprovechan resultados de investigaciones académicas, compran empresas spin-off (surgidas de centros de investigación públicos) o reciben descuentos e incentivos fiscales.
En el caso del covid, de los 31 ensayos que en abril se realizaban en España, 23 los lideraban centros públicos, según un informe de la organización Salud por Derecho, que defiende que el Gobierno debería asegurar que los fármacos resultantes de estos estudios no tengan precios abusivos.
De hecho, la vinculación entre precio y coste real no está clara en los fármacos más avanzados. Sofosbuvir, el polémico medicamento contra la hepatitis C, se lanzó con un precio inicial de 84.000 dólares. Sin embargo, un estudio liderado por el farmacólogo Andrew Hill estimó su coste de fabricación en 200 dólares.
¿Cuánto vale una vida?
Si el precio no está necesariamente relacionado con el coste, ¿de dónde sale? "Nuestros precios reflejan el valor que un medicamento aporta a los pacientes, al sistema de salud y a la sociedad", afirman fuentes de Novartis. Precisamente cuantificar ese valor es el objetivo del Institute for Clinical and Economic Review (ICER) de Boston, organización independiente con mucha influencia en la fijación de precios farmacéuticos en EEUU.
En mayo del 2019, el ICER dio su visto bueno al precio de Zolgensma. Su cálculo se basa en los años de vida adicionales que la terapia puede proporcionar a un paciente. En un país rico como Estados Unidos un año de vida adicional vale entre 100.0000 y 150.0000 dólares por paciente, según el ICER. La expectativa para Zolgensma ronda los 17 años adicionales, lo que arroja un total de entre 1,2 y 2,1 millones de dólares. "De este rango de precios, Novartis escogió el más alto", comenta Steven Pearson, presidente del ICER.
Para sus cálculos, se han basado en un estudio reciente de resultados espectaculares. Un grupo de niños con AME que aún no tenían síntomas recibieron la inyección y su desarrollo fue normal. Pero esa situación no representa el uso real de Zolgensma. Sin un cribado neonatal del AME, los pacientes reciben la inyección cuando ya tienen síntomas: los resultados podrían ser peores y el precio más bajo.
Hay muchos críticos con este enfoque. "¿Qué valor tiene una vida humana? Cuando estás sediento en el desierto, ¿cuánto vale un vaso de agua? La idea del valor es muy disruptiva. Un iPhone puede ser muy caro, porque puedes decidir si lo compras o no. Pero no puedes decidir si te pones enfermo. Para preservar el derecho a la salud, es necesario que un fármaco efectivo esté disponible", afirma Irene Bernal, portavoz de Salud por Derecho.
Desigualdades
El enfoque del valor explica también por qué los precios varían de un país a otro. Tras la aprobación de las grandes agencias (la FDA en EEUU y la EMA en Europa), las farmacéuticas emprenden negociaciones para fijar precios distintos por estados. "Se generan desigualdades: según el país, puedes acceder a un fármaco o no. Ya lo vimos con Spinraza", afirma Mencía de Lemus, madre de un niño y una niña con AME y presidenta de las asociaciones de pacientes española y europea.
Todas estas negociaciones ocurren bajo la presión de los enfermos. "Los medicamentos se convierten en grandes marcas. Se genera mucha presión para que los países acepten el precio de la farmacéutica", observa Gómez, que no comparte la exigencia de otros afectados. Lo que más embarra el asunto es la opacidad, ya que empresas y estados alcanzan acuerdos de confidencialidad sobre el precio del fármaco en nombre de la libre competencia.
Precisamente la transparencia es la primera demanda de una iniciativa legislativa popular impulsada por diversas organizaciones españolas. "Pedimos que se conozca la aportación pública recibida por un fármaco, las bonificaciones, el coste de los ensayos? La industria merece un justo beneficio, pero no el máximo que un estado sea capaz de soportar", afirma Bernal.
Autoproducción
En el caso del covid-19, las organizaciones que lanzaron la alarma sobre el riesgo de precios abusivos piden medidas extraordinarias: entre otros, suspender temporalmente eventuales patentes, producción pública de fármacos y cláusulas legales sobre precios asequibles.
A la espera de un cambio de modelo, algunos hospitales recurren a la autoproducción de fármacos avanzados. Desde el 2017, en el Clínic de Barcelona, el equipo de los doctores Álvaro Urbano y Manel Juan han tratado a 55 pacientes con terapias CAR-T: fármacos genéticos de última generación contra el cáncer. Estas terapias extraen del paciente unas células de su sistema inmune (los linfocitos T), las modifican genéticamente para que ataquen al cáncer y las vuelven a introducir en el enfermo.
En el 2017, se aprobaron por primera vez dos fármacos de este tipo, Kymriah y Yescarta, con precios de casi 500.000 y 400.000 dólares respectivamente. Eran las terapias anti-cáncer más caras de la historia. "Creo que hay una burbuja en los precios. Si lo que prima es cobrar todo lo que un país pueda pagar, la sanidad universal se puede poner en peligro. Una alternativa es que se desarrollen algunos de estos medicamentos en la academia", afirma Urbano, quien reivindica también la libertad de investigación sin las ataduras de los procesos comerciales.
"Con el covid, hemos constatado que España no es autónoma en producción de medicamentos. Iniciativas como la nuestra pretenden que seamos capaces de producir tecnología e innovación, sin depender de una compañía norteamericana o de donde sea". Los fármacos del Clínic tratan los mismos cánceres que los comerciales, pero en franjas de edad o subtipos distintos. Tras ensayarlos, el hospital ha pedido a la Agencia Española del Medicamento una exención hospitalaria. Es decir: permiso para suministrarlos en un número limitado de hospitales españoles sin pasar por la compleja aprobación europea. De lograrse, se fijaría un precio alineado con el coste de producción. Urbano estima que sería menos de un tercio del de los productos comerciales.
Mejoras
En el 2019, otro fármaco avanzado logró por primera vez una exención hospitalaria en España: la terapia celular NC1 para los traumas de la médula espinal, desarrollada por el Hospital Puerta de Hierro. Otros hospitales en Europa están desarrollando CAR-T asequibles. "Tenemos esperanza. No vale para todos los fármacos, pero puede ser un modelo alternativo", afirma Bernal.
Gael Gómez, aún no ha accedido a Zolgensma. De hecho, sus padres han ido tomando distancia a medida que seguían la trayectoria del producto. "No lo logramos, pero tampoco estamos convencidos. La terapia actual funciona y da miedo cambiar. Ahora ya puede sentarse, levantar la cabeza y come con boca y no con traqueotomía", dice Rodrigo. "Si hubiera tenido Zolgensma en la mesa, lo habría cogido, pero no te puedes volver loco por eso".
