Cada una de las 7.000 enfermedades raras tiene sus propias características, pero todas comparten las mismas carencias. Unas carencias en las que, según los pacientes, se incluyen el diagnóstico precoz, la atención asistencial, el tratamiento y el acceso a los medicamentos en el caso de las pocas patologías de este tipo que disponen de ellos. Estas enfermedades, que afectan a unos 140.000 canarios, son graves e incapacitantes, llegando a poner en riesgo la vida de los pacientes.
"Queremos mejorar a nivel global la atención asistencial integral a personas con enfermedades raras", afirmó ayer Alba Anconchea, directora de la Federación Española de Enfermedades Raras, Feder, antes de participar en un encuentro celebrado ayer en el Gabinete Literario, en la capital grancanaria ,con asociaciones de pacientes, representantes del Servicio Canario de Salud (SCS), profesionales médicos y portavoces de laboratorios farmacéuticos.
Durante la cita, organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), los participantes coincidieron en la necesidad de la cooperación de todos los agentes implicados para dar respuesta a las necesidades de estos pacientes.
"Este encuentro se centra en el acceso a los tratamientos, pero no sólo se trata de sortear esta dificultad, sino todas las que se encuentran durante el proceso. Desde el diagnóstico, atención asistencial, el tratamiento y todas las prestaciones sociales", puntualizó Anconchea, que añadió que se están dando "pequeños pasos", como la puesta en marcha de un registro nacional.
El de ayer fue un encuentro en el que efectivamente se profundizó en los tratamientos específicos de las enfermedades raras, los conocidos como medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos. Se trata de medicamentos innovadores, muchos de ellos de origen biotecnológico destinados a tratar este tipo de patologías. Al tratarse de una población pequeña, la industria farmacéutica no suele mostrar interés en investigar en este ámbito, ya que los beneficios no son tan cuantiosos.
Fármacos caros
"Trabajar en estos fármacos biotecnológicos es muy costoso porque va orientados a un número limitado de enfermos. Las empresas gastan mucho dinero en aquellos fármacos que van a tener muchos destinatarios, sin embargo, cuando los destinatarios son pocos, les cuesta más", explicó Bernardo Macías, director general de Programas Asistenciales del Servicio Canario de Salud. En este sentido, Macías consideró necesaria una alianza entre la industria farmacéutica y la administración pública. En su opinión, por una parte, la industria farmacéutica debe hacer un esfuerzo para sacar fármacos que puedan dar respuesta a las necesidades de los pacientes y, por otro lado, la administración debe ayudar a compensar parte del esfuerzo económico de las empresas. El director de Programas Asistenciales explicó que los pacientes acceden a estos medicamentos, una vez han sido aprobados por el Ministerio de Sanidad, y a partir de ahí se plantea la financiación por parte de las comunidades autónomas.
Por su parte, la directora de Feder Alba Anconchea, indicó que actualmente en España existen 49 medicamentos huérfanos comercializados. "¿Qué son 49 medicamentos cuando estamos hablando de 7.000 patologías", se preguntó Anconchea que reconoció el valor de estos fármacos como "símbolo" de la apuesta por la investigación.
Según dijo, "son los primeros medicamentos destinados directamente para atender a enfermedades poco frecuentes. Son el ejemplo que tenemos que continuar investigando y apostando por medicamentos huérfanos. Son medicamentos que tienen un retorno de la inversión muy bajo. Por eso existen los incentivos a nivel europeo".
Anconchea recordó que la investigación en medicamentos dirigidos a enfermedades raras repercute en las enfermedades frecuentes, ya que, en muchos casos, las primeras son la sobreexpresión de las segundas, es decir, son el caso más complejo de estas últimas. "A la vez que se investigan los medicamentos para las enfermedades raras, se está dando respuesta para atender patologías frecuentes", concluyó.
