"Esa caja es todo, el esfuerzo, la espera, la ilusión, todo lo que hemos pasado la comunidad de la fibrosis quística está en esa caja, y la esperanza", resume Luz Alejandro con la mirada sobre el envase entre los dedos de su hijo, Adrián Ramírez, el primer paciente de la provincia de Las Palmas en recibir el último fármaco capaz de frenar el deterioro pulmonar causado por la mutación más común (Delta F508) de la incurable enfermedad genética. Combinación de lumacaftor e ivacaftor comercializada por el laboratorio Vertex Pharmaceuticals cuatro ejercicios atrás en los Estados Unidos y la Unión Europea, el Orkambi llegó a las manos del adolescente de Telde el pasado miércoles, por fin, después de que Canarias se convirtiera a fines del pasado ejercicio como la primera comunidad autónoma en incluirlo entre los medicamentos con financiación pública, una decisión ya adoptada también esta semana por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social para el resto del Sistema Nacional de Salud a expensas de la negociación del precio con la compañía norteamericana.
En apenas 72 horas, tres jornadas con dos comprimidos por la mañana y otro par por la noche, pero sin abandonar todavía los múltiples fármacos de anterior prescripción para el correcto funcionamiento pulmonar, hepático y pancreático junto a complementos vitamínicos y alimenticios, Adrián Ramírez ya nota algún resultado: "Se me mueven un poco los mocos, están más licuados". Efectivamente, "está descrito que en los primeros días se empiezan a ver más secreciones fluidas, probablemente, porque el canal de cloro defectuoso empieza a funcionar mejor, pero solo llevamos tres días, aún hay que esperar un poquito", corrobora su neumólogo, Antonio Aguilar, durante la consulta en el Hospital Universitario Materno Infantil de Canarias.
Dos millones de euros
Dos millones de eurosA la espera todavía de una mejoría respiratoria, "es importante su tolerancia, no le ha sentado mal el Orkambi", destaca el especialista sobre las primeras dosis contra la patología más frecuente entre las enfermedades raras, con la obstrucción e infección pulmonar como principal causa de morbilidad y mortalidad. En su opinión, "aunque son raros, pueden acontecer los efectos adversos, que explicamos a los pacientes para que no se sorprendan y sepan afrontar, pero es un tratamiento seguro".
Alrededor de dos millones de euros destina este año el Servicio Canario de Salud a la adquisición de Orkambi para una treintena de pacientes, según informan desde la Consejería de Sanidad del Gobierno autonómico. Para el doctor Aguilar, "las enfermedades raras no son un paraguas en el que cabe todo, debajo también hay personas, cualquier paciente es fundamental sean diez o veinte, uno ya es suficiente para esforzarse en todos los ámbitos con la mayor capacidad posible".
Por ello, el neumólogo del Materno aplaude tanto las movilizaciones de los pacientes como la decisión de la administración: "No puede haber esfuerzos parciales, solo va a funcionar si hay uno conjunto, necesitamos que todos empujen desde abajo hasta arriba, de hecho, es una enfermedad multisistémica que afecta a muchas esferas, incluso la psicológica". Mediante el Orkambi se logra "un salto muy importante, hasta este momento tratábamos las complicaciones de la enfermedad, pero no su causa, ahora se interviene sobre el defecto molecular, es un cambio total, una nueva era en la fibrosis quística, damos los primeros pasos en otra forma de tratar la patología y estamos muy esperanzados con investigaciones ya en fase muy avanzada con resultados mejores aún", pronostica el doctor Aguilar, casi tan "contento y emocionado" como los pacientes.
A través de los nuevos tratamientos, por tanto, se pretende transformar una enfermedad "con una supervivencia acortada en una crónica; el paciente viene ahora con una carga previa, aspectos irreversibles de la fibrosis quística, pero ya diagnosticamos entre la tercera y cuarta semana, un avance impresionante, así que podemos administrar antes un fármaco para corregir el defecto, el horizonte de esperanza está mucho más cerca que hace diez años", valora el neumólogo Antonio Aguilar junto a Adrián Ramírez y su envase de Orkambi. La caja de la esperanza.
